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“Milagro de la ciencia”: la droga que evita trasplantes de pulmón y alarga la vida

  • Es la triple terapia contra la fibrosis quística, enfermedad hereditaria con la que nacen más de 70 bebés por año en el país.

La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria producto de que el padre y la madre son portadores asintomáticos de un gen mutado. Una de cada 40 personas tiene esa alteración genética, lo que hace que en Argentina la fibrosis quística se presente en uno de cada 7.500 nacimientos. Así, se suman unos 75 nuevos pacientes cada año.

La buena noticia es que gracias a las nuevas terapias dejó de ser una enfermedad pediátrica: los pacientes han extendido su vida por más años. Incluso, muchos pacientes que antes requerían un trasplante de pulmón debido a la complicación del cuadro ya no lo necesitan y son retirados de la lista de espera.

El 8 de septiembre es la fecha elegida por la Organización Mundial de la Salud para el Día Mundial de la Fibrosis Quística, con el objetivo de concientizar a la población, visibilizar la enfermedad y hacer hincapié en la importancia del diagnóstico temprano.

Oscar Rizzo, neumonólogo del Hospital de Rehabilitación Respiratoria María Ferrer, explicó a Clarín las características que tiene la enfermedad “es progresiva y afecta al páncreas, el pulmón, senos paranasales, hígado, intestinos, piel y sistema reproductivo”.

Ocasiona un compromiso multisistémico, con “complicaciones infecciosas, respiratorias, malabsorción, desnutrición, deshidratación, esterilidad y conlleva problemas psicosociales sobre todo en los años de desarrollo madurativo”, agregó Rizzo.

La fibrosis quística demanda un tratamiento integral, pero la nueva medicación cambió el paradigma.La fibrosis quística demanda un tratamiento integral, pero la nueva medicación cambió el paradigma.

Detección temprana

No se puede prevenir, pero sí realizar detectarla a través del screening neonatal o prueba del talón. Pese a esa herramienta, se calcula que hay todavía un 30 por ciento de casos subdiagnosticados. La detección precoz permite tratarla a tiempo con medicamentos que cada vez son mejores y mejoran la calidad de vida de los pacientes, al punto de que ésta sea como la de cualquier personas sin esa condición.

“Se ha experimentado una mejoría en la sobrevida espectacular En los años ’60 nadie con esta enfermedad sobrepasaba los 15 años. Los niños morían jóvenes por el compromiso pancreático y pulmonar. Hace tres décadas la sobrevida no era mayor a los 30 años. En este momento, probablemente la sobrevida de los que nazcan con fibrosis quística vaya a ser la misma que la que tenemos cualquiera de nosotros”, explicó el experto.

La explicación se vincula a los importantes cambios que tuvo el tratamiento de la enfermedad. “Una de las grandes revoluciones fue la triple terapia, consistente en tres medicamentos. Es relativamente reciente y se usa en pacientes a partir de los de 6 años y con un peso de 30 kilos o más. Se aprobó enn 2019 en Estados Unidos y marcó un antes y un después”, relató el neumonólogo.

Era una droga muy cara, al ser importada, pero en los últimos años se comenzó a fabricar en la Argentina, lo que permitió en gran medida mejorar el acceso. A eso se sumó que en julio el Ministerio de Salud la incorporó para dar cobertura a la patología.

Actualmente se destina este tratamiento a más de 640 pacientes adultos y menores, en el marco de la Ley 27.552, que establece el régimen legal de protección, atención de salud, trabajo, educación, rehabilitación, seguridad social y prevención, para que las personas con esta enfermedad tengan una mejor calidad de vida.

Oscar Rizzo, neumonólogo del Hospital María Ferrer: "La triple terapia cambia totalmente el deterioro progresivo".Oscar Rizzo, neumonólogo del Hospital María Ferrer: “La triple terapia cambia totalmente el deterioro progresivo”.

Una medicación bisagra

“Hay pocas enfermedades que han mostrado un cambio tan significativo entre lo que era antes y lo que pasó a ser después. Los pacientes dejan de tener muchas veces síntomas respiratorios. No es que cura totalmente la enfermedad, pero cambia totalmente el deterioro progresivo que naturalmente presenta”, añadió Rizzo.

Alejandro Teper, jefe del Centro Respiratorio Dr. A. Alvarez del Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez, aportó: “En un seguimiento de más de 50 niños que reciben esta terapia, hemos evidenciado una significativa mejoría de la función pulmonar, un significativo aumento del aspecto nutricional y una disminución de las exacerbaciones respiratorias, lo que se traduce en una reducción de las hospitalizaciones”.

Teper consideró la triple terapia para el tratamiento de la fibrosis quística como “un milagro de la ciencia”. Evidencia de ello, confirmó, es que muchos niños que se encontraban en lista de trasplante pulmonar, fue factible retirarlos de la misma”.

En lo mismo coincidió Rizzo, que habló de una reducción de los trasplantes de pulmón por esta causa en la Fundación Favaloro y el Hospital Italiano: “Hemos sacado muchos pacientes del programa de trasplantes y lo dejamos stand by. Este año se han hecho muchos menos trasplantes, aunque todavía no están los números precisos”.

La cobertura oficial de la tripe terapia se hizo de acuerdo con las recomendaciones del informe elaborado por la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud (Conetec). La distribución de la medicación requiere la inscripción del paciente por parte del médico tratante en el Registro Nacional de Fibrosis Quística.

¿Todos los pacientes con fibrosis quística pueden ser tratados con la tripe terapia? “La pesquisa neonatal da una idea general sobre la enfermedad y después hay que confirmarla con un estudio que se llama test del sudor. Finalmente se hace el estudio molecular, la secuenciación del gen, para analizar las mutaciones y determinar si pueden ser tratadas con esta terapéutica específica”, concluyó Rizzo.

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